08
GEN
2018
Ricerche e Trial clinici

Diabete tipo 1: la terapia genica ripristina i valori normali di glucosio


Il diabete di tipo 1 è una malattia cronica in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas, causando alti livelli ematici di glucosio. Uno studio condotto dai ricercatori del Children’s Hospital di Pittsburgh di UPMC e della University of Pittsburgh School of Medicine, pubblicato sulla rivista “Cell Stem Cell, dimostra che un approccio di terapia genica può portare alla sopravvivenza a lungo termine delle cellule beta funzionali e ai normali livelli di glucosio nel sangue per un lungo periodo di tempo nei topi con diabete di tipo 1. I ricercatori hanno utilizzato un vettore virale adeno-associato (AAV) per portare al pancreas dei topi due proteine, Pdx1 e MafA, che hanno riprogrammato abbondanti cellule alfa in cellule beta funzionali che producono insulina.

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Questo studio è essenzialmente ed è il primo intervento clinicamente traducibile e semplice nel diabete autoimmune che porta a normali valori di zuccheri nel sangue e, soprattutto, senza immunosoppressione”, dice l’autore il prof. George Gittes. “Una sperimentazione clinica in entrambi i diabetici di tipo 1 e di tipo 2 nell’immediato futuro è prevedibile e abbastanza realistica, data l’impressionante natura dell’inversione del diabete, insieme alla fattibilità nei pazienti attraverso terapia genica AAV“.

I vettori di AAV come quelli utilizzati in questo studio sono attualmente sottoposti a vari studi di terapia genica negli esseri umani. Inoltre, i vettori virali possono essere inviati direttamente al pancreas umano attraverso una procedura endoscopica non chirurgica eseguita di routine. Inoltre, non è richiesta alcuna immunosoppressione, quindi i pazienti eviterebbero effetti collaterali correlati come un aumento del rischio di infezione.

Se siamo in grado di mostrare l’efficacia in primati non umani, inizieremo a lavorare con la FDA per ottenere l’approvazione per l’uso di questa terapia genica virale nei pazienti diabetici, sia di tipo 1 che di tipo 2“, dice il porf. Gittes.

Leggi il full text dell’articolo:
Endogenous Reprogramming of Alpha Cells into Beta Cells, Induced by Viral Gene Therapy, Reverses Autoimmune Diabetes
Xiangwei Xiao, Ping Guo, Chiyo Shiota, Ting Zhang, Gina M. Coudriet, Shane Fischbach, Krishna Prasadan, Joseph Fusco, Sabarinathan Ramachandran, Piotr Witkowski, Jon D. Piganelli, George K. Gittes.
Volume 22, Issue 1, p78–90.e4, 4 January 2018 DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.stem.2017.11.020

Tratto dal Weblog “Medicina in Biblioteca”

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Ultimo aggiornamento di questa pagina: 9 gennaio 2018
Articolo originariamente inserito il: 8 gennaio 2018
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